美国食品药品监督管理局批准Regeneron Pharmaceuticals的garetosmab（商品名Pasatru），用于治疗患有进行性骨化性纤维发育不良的成人。这是一种罕见遗传性疾病，患者的肌肉、肌腱和韧带组织会逐渐转化为骨组织。在纳入63名参与者、为期56周的3期OPTIMA试验中，CT扫描显示，与安慰剂相比，3 mg/kg剂量和10 mg/kg剂量使新发异位骨化病灶分别减少94%和90%；10 mg/kg剂量还使临床医生评估的疾病发作减少88%。Pasatru可阻断激活素A，并可通过每月一次、持续60分钟的静脉输注给药，包括在家庭护理环境中进行。该疾病约影响每200万人中的1人，全球确诊病例约为800至900例；患者的中位生存年龄为56岁，许多患者在30岁时已需要使用轮椅。欧洲药品管理局正在审查该疗法，Regeneron计划提交更多申请，包括在日本提交申请。