Ultragenyx Pharmaceutical Inc.已获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，亦称DTX401），用于治疗8岁及以上成人和儿童患者的Ia型糖原贮积病（GSDIa），即冯·吉尔克病。这是首款获FDA批准、用于治疗这一超罕见遗传性代谢疾病的疗法，也是Ultragenyx首款获批基因疗法及其整体上第5款获FDA批准的产品。该疗法旨在作为营养管理的辅助治疗，减少患者每日所需的玉米淀粉摄入量。此次批准获得48周III期GlucoGene研究支持。该研究纳入46名参与者，分别接受剂量为1.0 x 10^13 GC/kg的DTX401或安慰剂治疗，结果显示，治疗组所需玉米淀粉摄入量有所减少。作为加速批准的条件，Ultragenyx将通过强化版GSDIa疾病监测计划，提供50名患者和20名对照者接受开放标签商业治疗后的两年安全性和疗效数据。该计划将对既往接受试验治疗的参与者及新的商业治疗患者进行随访，随访总时长为10年。William Blair表示，每名患者的批发采购成本为270万美元；分析师Sami Corwin则以“跑赢大盘”评级恢复覆盖，并预计GENGLYCOS峰值销售额为3.62亿美元。据Benzinga Pro数据，Ultragenyx股价周四盘前交易上涨11.28%，至29.20美元。