REGENXBIO表示，在扩大脊柱MRI监测后，发现CAMPSIITE研究中5名受试者存在无症状异常，美国食品药品监督管理局（FDA）因此暂停了其在研基因疗法RGX-121的临床试验。上述患者约在3至6年前接受了该疗法，研究人员将这些发现归类为非严重异常，放射科医生则认为其很可能为良性。目前尚无临床或病理学证据确定这些异常的性质或成因，也未发现脑部结节或肿块。5名受试者目前均保持临床状况良好，神经认知和神经行为评估显示总体稳定或有所改善。REGENXBIO预计近期不会重新提交RGX-121的生物制品许可申请（BLA）。公司及合作伙伴NS Pharma正在审查进一步的影像资料和长期随访数据，并将纳入FDA的反馈，包括完整的临床暂停信函。根据Benzinga Pro数据，周一盘前交易中，公司股价下跌23.79%，至8.170美元。RGX-121是一种一次性基因疗法，旨在向中枢神经系统递送艾杜糖-2-硫酸酯酶基因，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II），即亨特综合征。