uniQure N.V.已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准ifезuntirgene inilparvovec。该疗法也称为AMT-130，是一种针对亨廷顿病的在研基因疗法。公司还向英国药品和保健品监管机构（MHRA）提交了上市许可申请（MAA）。两项申请均获得I/II期研究三年期分析结果的支持；该分析将研究结果与来自Enroll-HD自然病程数据库、经过倾向评分匹配的外部对照组进行比较，显示疾病进展放缓。uniQure已为美国申请请求优先审评；如果获批，FDA在完成为期60天的申请审查后，审评周期将为6个月。公司计划在当前第三季度结束前公布I/II期研究四年期数据。该疗法已获得FDA授予的突破性疗法、再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道资格，但监管批准仍存在不确定性，并取决于监管机构的审评结果和更多临床证据。