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Ultragenyx公布96周基因疗法数据：玉米淀粉用量降低61%

正在验证中
  • Ultragenyx宣布面向GSDIa患者的GENGLYCOS 96周3期数据发表。
  • 截至第96周，初始参与者和交叉治疗参与者的玉米淀粉摄入量平均减少61%。
  • DTX401在两年内保持可控的安全性，未报告与该类疗法相关的毒性或恶性肿瘤。
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