马丁·什克雷利表示,在apazunersen的3期Aspire研究未能通过Angelman综合征试验后,Ultragenyx Pharmaceutical估值偏低,可能成为BioMarin Pharmaceutical等罕见病同行的收购目标。他称该股“非常便宜”,敦促BioMarin及其他罕见病公司考虑收购Ultragenyx,并表示该试验失败早已被广泛预期。试验结果公布后,Ultragenyx股价大幅下跌,周四下跌43.95%,报14.87美元;此前盘前一度下跌47.57%,至13.91美元,技术指标也显示该股处于超卖状态。该公司表示,将重新评估apazunersen项目,并大幅削减开支,同时进一步依靠其商业化产品组合。包括Baird的Joel Beatty和Evercore ISI的Liisa Bayko在内的分析师将目标价下调至16.53美元;此次受挫引发了更广泛的下调行动,也是Ultragenyx连续第二次后期临床试验失败。apazunersen是一种在研鞘内反义寡核苷酸,旨在抑制UBE3A-AS;Angelman综合征是一种罕见的神经遗传疾病,约每15,000名新生儿中有1人患病。