美国食品药品监督管理局批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro（即zilganersen），使其成为用于成人和儿童阿历山大病的首款且唯一一款疾病修饰疗法。这种超罕见的进展性神经系统疾病在全球约每100万至300万人中影响1人，其病因是GFAP基因突变，导致星形胶质细胞中胶质纤维酸性蛋白发生有毒积累。Zanvastro是一种靶向RNA的药物，旨在减少GFAP的生成，给药方式为每季度一次50 mg鞘内注射。在5岁及以上患者中，一项关键性研究显示，与对照组相比，治疗组在第61周的步速稳定性具有统计学显著性和临床意义；10米步行测试的最小二乘均值差异为33.3%（p=0.041）。2至4岁儿童在粗大运动功能测量量表-88上的运动功能有所改善。2026年6月，Ionis同意授予Recordati在美国以外地区开发和商业化zilganersen的独家权利，并计划于2027年向欧洲和日本提交监管申请。据Benzinga Pro数据，周五盘前交易中Ionis股价上涨0.57%，至58.46美元。