诺华与Ionis Pharmaceuticals开展的pelacarsen III期Lp(a)HORIZON试验显示，在总体研究人群中，与安慰剂相比，pelacarsen未能降低由心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中以及需要住院治疗的紧急冠脉血运重建组成的复合终点。Pelacarsen能够持续降低脂蛋白(a)，即Lp(a)水平，与此前研究结果一致，但这一降幅并未转化为更低的心血管风险。这项随机、安慰剂对照试验纳入了8,323名Lp(a)水平升高且已确诊心血管疾病的患者。Ionis股价在盘后交易中下跌6%。Royalty Pharma表示，其于2023年1月与Ionis签署的5亿美元融资协议主要由Spinraza版税支持，因此pelacarsen试验失败带来的财务影响有限。该公司表示预计不会收到里程碑付款，并预计将收回全部投资且获得小幅正回报；公司同时重申，到2030年投资组合收入目标为47亿美元或更高。诺华计划在即将举行的一次医学大会上公布试验数据。Lp(a)升高是一项遗传性心血管风险因素，全球约五分之一的人受到影响，目前尚无获批的靶向治疗方法。