诺华报告了两项重大临床挫折:尽管pelacarsen降低了脂蛋白(a)(即Lp(a))水平,但在后期阶段Lp(a)HORIZON试验中未能显著降低心血管事件;在1型肌强直性营养不良(DM1)III期HARBOR研究的主要终点上,del-desiran也未显示出相较安慰剂的统计学显著改善。Pelacarsen试验结果公布后,诺华股价下跌约3%;市场报价显示跌幅分别为3.2%、3.3%和3.61%。而在del-desiran公告发布前,诺华股价已再次下跌逾3%。诺华表示,HARBOR研究的次要终点和探索性分析显示出临床活性证据,安全性总体上与早期数据一致;公司将与卫生监管机构共同审阅完整数据集。公司重申,预计2025年至2030年期间年复合销售额增长率为5%-6%。