诺华del-desiran未达到DM1 III期研究主要终点

  • 诺华报告称,del-desiran未达到HARBOR研究针对DM1设定的主要终点,结果不优于安慰剂。
  • 在另一项降胆固醇药物试验失败后,诺华股价下跌超过3%。
  • 诺华重申2025年至2030年销售额年增长率为5%-6%的指引。

诺华表示,其针对1型强直性肌营养不良(DM1)开展的全球III期HARBOR研究显示,与安慰剂相比,del-desiran在视频手部张开时间(vHOT)这一主要终点上未实现具有统计学意义的改善,该终点用于衡量手部肌强直。此前一天,诺华的降胆固醇药物在一项备受关注的研究中未达预期,导致公司股价下跌超过3%。诺华表示,将审查完整的HARBOR数据集,并与卫生监管机构就del-desiran的开发路径进行磋商。公司称,在次要终点和探索性分析中观察到临床活性证据,安全性总体上与早期数据一致。del-desiran通过诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences进入其研发管线。诺华重申,预计2025年至2030年销售额年复合增长率为5%-6%。

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