诺华表示,其针对1型强直性肌营养不良(DM1)开展的全球III期HARBOR研究显示,与安慰剂相比,del-desiran在视频手部张开时间(vHOT)这一主要终点上未实现具有统计学意义的改善,该终点用于衡量手部肌强直。此前一天,诺华的降胆固醇药物在一项备受关注的研究中未达预期,导致公司股价下跌超过3%。诺华表示,将审查完整的HARBOR数据集,并与卫生监管机构就del-desiran的开发路径进行磋商。公司称,在次要终点和探索性分析中观察到临床活性证据,安全性总体上与早期数据一致。del-desiran通过诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences进入其研发管线。诺华重申,预计2025年至2030年销售额年复合增长率为5%-6%。