Intellia Therapeutics用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的Lonvo-Z已获美国食品药品监督管理局（FDA）优先审评，FDA同时接受了该公司的生物制品许可申请。FDA将2027年3月10日定为《处方药使用者付费法案》目标行动日期，并表示目前不计划召开咨询委员会。Wedbush将Intellia的目标价上调至13美元，高于该公司当前12.64美元的股价。优先审评旨在加快对可为严重疾病治疗带来重大改善的疗法的评估，但并不保证获批。Lonvo-Z采用CRISPR/Cas9基因编辑技术，直接在肝细胞内发挥作用，靶向KLKB1基因。该基因参与产生激肽释放酶和缓激肽的通路，而这两者会推动HAE患者出现肿胀。在III期HAELO研究中，单次50 mg静脉注射剂量在第5周至第28周期间使月均发作次数较安慰剂减少87%。如果获批，Lonvo-Z将成为首款体内CRISPR疗法，也是HAE唯一的单次给药治疗方案，但一次性基因编辑的疗效持久性和长期安全性仍未确定。该消息发布之际，ARK Invest刚买入约250万美元的Intellia股票，而该股年初至今已上涨逾35%。