Opus Genetics公布了其OPGx-BEST1 1/2期BIRD-1试验低剂量首个队列的3个月和6个月积极中期结果。OPGx-BEST1是一种在研基因疗法，旨在针对BEST1相关遗传性视网膜疾病的潜在遗传病因。全部5名受试者的视觉功能均出现具有临床意义的改善，其中4人显示出视网膜结构性恢复。60%的受试者最佳矫正视力有所改善；在可评估受试者中，通过微视野检查测得的视网膜敏感度有75%得到改善。结构性发现包括：在患有Best卵黄状黄斑营养不良的受试者中，67%的人卵黄样物质减少；在患有常染色体隐性遗传性Bestrophin病的受试者中，视网膜内液体均完全减少。未报告严重不良事件、剂量限制性毒性或眼内炎症。Opus Genetics表示，在2026年8月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议后，公司已就一项潜在随机对照试验的终点达成共识，该终点将微视野检查改善与患者报告结局相结合。公司计划于2027年初完成生产相关要求，并于当年晚些时候开始3期给药。剂量较高的第二个队列已入组8名受试者，预计将于2027年第二季度公布更多数据。Triangle Insights Group的研究估计，全球有45,400名出现症状的BEST1患者。据Benzinga Pro数据，在本文发布时，Opus Genetics股价上涨46.66%至6.36美元，并创下新的52周高点。