FDA批准Scholar Rock的Isembyld用于治疗脊髓性肌萎缩症

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Scholar Rock的Isembyld用于治疗脊髓性肌萎缩症。这是一种会导致进行性肌无力的罕见遗传性疾病。对于已经接受现有疗法的成人和儿童患者，该疗法是首个旨在改善运动功能的肌肉靶向治疗方案。获批后，Scholar Rock股价在盘后交易中暂停交易。脊髓性肌萎缩症会影响运动神经元，即控制自主肌肉运动的神经细胞，并可能损害行走、呼吸和吞咽功能。肌营养不良症协会估计，美国约有1万名儿童和成人受到该疾病影响。