Benitec Biopharma公布2026财年全年业绩,并提供了BB-301的临床及监管进展。BB-301是一种处于研究阶段的基因药物,用于治疗与眼咽型肌营养不良症(OPMD)相关的吞咽障碍。接受低剂量BB-301的第1队列全部6名患者均完成了治疗后完整12个月的随访;第2队列已完成全部入组,3名患者均已安全接受治疗。2026年第三季度,公司与美国食品药品监督管理局(FDA)举行了Type C会议,讨论关键性研究设计,预计将于10月获得会议纪要。正在进行的1b/2a期研究中期结果已获接收,将于2026年10月27日至30日在汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会大会上进行最新研究成果展示。公司报告称,患者自述的吞咽症状和基于X射线的吞咽评估均出现具有临床意义的改善,同时安全性良好。Benitec表示,预计于2027年年中启动BB-301关键性试验。2026财年,总运营费用从4180万美元增至5120万美元;归属于股东的净亏损为4550万美元,基本和稀释后每股亏损0.98美元。截至2026年6月30日,现金及现金等价物为1.8亿美元。