Ultragenyx Pharmaceutical获得FDA批准，旗下FAYUVI（又称UX111和rebisufligene etisparvovec-hopf）是一款针对黏多糖贮积症III A型（即A型桑菲利波综合征）儿童的一次性AAV9基因疗法。公司将该疗法在美国的每位患者批发采购价定为395万美元，并获得一张优先审评凭证；此类凭证的交易价格曾达到约2亿美元。FAYUVI可递送具有功能的SGSH基因，以恢复患者体内缺失的相关酶的生成。由于无法分解硫酸乙酰肝素，患者会逐渐出现认知、语言和运动能力下降。FDA曾于2025年因生产问题拒绝批准该疗法，随后Ultragenyx重新提交了申请。在关键性研究中，接受治疗的2至5岁儿童维持或改善了认知功能；与未接受治疗的历史对照组相比，他们在一项认知指标上取得了23.5分的优势。此次批准是Ultragenyx获得的第二项基因疗法批准，也是其获得的第六项FDA授权。预计FAYUVI将在30至60天内进入符合条件的美国治疗中心，目标患者为美国已识别的约300至400人。William Blair维持对该股的“与大盘持平”评级，并预计FAYUVI的峰值销售额将达到3.25亿美元。Ultragenyx股价在周四常规交易中上涨约13%；此前一天，该股曾触及52周低点12.73美元。