PTC Therapeutics已完成此前宣布的与Sangamo Therapeutics达成的协议，收购ST-920（又称isaralgagene civaparvovec）。ST-920是一款针对法布里病的一次性给药AAV基因疗法候选药物。公司预计将于2026年第四季度完成向FDA（美国药品监管机构）滚动提交BLA（生物制品许可申请），以寻求加速获批。临床研究发现，ST-920能够长期生成患者缺乏的α-半乳糖苷酶A，并降低葡萄糖神经酰胺三己糖苷水平，同时带来持久的临床获益，并减轻长期酶替代疗法带来的负担。FDA已授予该候选药物孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）认定；欧洲药品管理局已授予其孤儿药资格并认定其符合PRIME条件；英国药品和保健产品监管局已授予其创新许可和准入路径（ILAP）资格。法布里病是一种溶酶体贮积病，由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A活性不足以及葡萄糖神经酰胺三己糖苷蓄积，进而可能损害肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤等器官。PTC表示，其关于ST-920、监管申报、潜在获批及商业化的预期均属于前瞻性陈述，仍面临重大风险。