Sovargen Co., Ltd.已在一项针对与2型局灶性皮质发育不良(FCD T2)和结节性硬化症复合征(TSC)相关难治性癫痫的帕萨利西布1b/2a期试验中为首例患者给药,触发向Kazia Therapeutics Limited支付200万美元开发里程碑款。Sovargen已从Kazia独家获得帕萨利西布许可,在全球范围内开发和商业化该药物,用于治疗与mTOR病相关的癫痫,但不包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾。双方于2024年3月签署的协议规定,Kazia还可获得最高1,700万美元的额外开发和监管里程碑款,以及分许可收入和按净销售额计算的特许权使用费。帕萨利西布是一种口服、可穿过血脑屏障的PI3K和mTOR双重抑制剂;在这些罕见的遗传驱动性疾病中,相关通路过度激活会导致难治性癫痫发作。Kazia仍主要专注于肿瘤领域,而Sovargen正在推进癫痫项目。两家公司表示,患者入组和临床数据生成将继续进行,但早期开发、临床试验、监管审查以及第三方许可安排均存在相关风险。