大冢与Ionis Pharmaceuticals表示，其在研RNA靶向药物ulefnersen在针对FUS-ALS的3期FUSION试验中达到主要终点。FUS-ALS是一种罕见的遗传性肌萎缩侧索硬化症，由融合肉瘤基因（即FUS基因）突变引起。主要分析显示，在预先设定的功能和生存联合评估中，ulefnersen相较安慰剂实现具有统计学意义的改善；该评估包括死亡、永久通气、挽救性治疗以及肌萎缩侧索硬化症功能评分修订版的变化。分析共纳入73名参与者，p值为0.0005。Ulefnersen还改善了关键次要指标，包括血清神经丝轻链，以及至死亡、通气、挽救性治疗或因疾病退出的时间。大多数不良事件为轻度或中度，两家公司表示其安全性和耐受性良好。消息公布后，Ionis股价上涨2.58%，至46.06美元。大冢计划与美国食品药品监督管理局及其他卫生监管机构展开讨论，探讨潜在的加速申报路径；与此同时，两家公司将公布详细结果，并寻求在同行评议医学期刊上发表。根据与大冢于2024年达成的许可协议，Ionis仍有资格获得监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。