Prime Medicine表示，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其PM647研究性新药申请。PM647是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的研究性体内Prime Editor。该批准允许一项全球性、单臂、开放标签、首次人体1/2期研究在美国启动。该试验将通过一次性静脉输注给予递增剂量，评估治疗的安全性、耐受性和初步临床疗效。试验初期将纳入出现AATD肺部表现的成人；在确认耐受性后，再增加一组患有明显肝病的成人。PM647旨在纠正SERPINA1基因中的E342K（Pi*Z）突变。该突变会导致AATD的PiZZ型，并恢复功能性M-AAT的产生。PiZZ基因型在美国约影响10万人，在美国和欧洲合计估计影响20万人。在完全人源化小鼠模型中，单次输注临床相关剂量的PM647后，校正后的M-AAT蛋白水平恢复至健康人群范围。截至周五发稿时，根据Benzinga Pro数据，Prime Medicine股价下跌6.19%，报2.88美元。