Ocugen获批后拟在巴哈马扩大OCU400的使用范围

  • Ocugen计划通过扩大使用项目在巴哈马供应OCU400。
  • 公司目标是在获得LARTA正式批准后90天内治疗首名患者。
  • OCU400目前处于3期开发阶段,并已获得RMAT、孤儿药资格(ODD)和孤儿药品认定(OMPD)。

Ocugen表示,已获得巴哈马长寿与再生疗法委员会对OCU400的临时批准及优先资格认定。OCU400是该公司针对视网膜色素变性的在研调节型基因疗法。公司计划通过扩大使用项目供应OCU400,目标是在获得正式批准后90天内治疗首名患者。OCU400目前正针对广泛的视网膜色素变性患者群体开展3期开发,预计于2027年第一季度公布顶线数据,并计划于第二季度提交生物制品许可申请。该疗法旨在针对涉及100多个基因突变的疾病生物学机制,并已获得美国食品药品监督管理局授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定和孤儿药资格,以及欧洲药品管理局授予的孤儿药品认定。

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