UniQure股价因亨廷顿病基因疗法长期数据喜忧参半而下跌

  • UniQure公布了来自12名接受高剂量治疗的亨廷顿病患者的AMT-130四年期数据。
  • 长期数据公布后,UniQure股价于9月29日开盘下跌39%。
  • UniQure于9月2日基于其AMT-130三年期分析提交了生物制品许可申请。

UniQure公布其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130的最新长期数据后,市值缩水约10亿美元。9月29日,48个月结果显示治疗获益小于三年期数据,股价开盘下跌39%。投资者通知称,四年期结果显示,基于cUHDRS评估的疾病进展速度减缓44%,而36个月时为75%;与此同时,其他有关公司更新情况的报道则援引44%对80%的数据,以及基于总功能能力评分的四年期进展速度减缓61%。四年期cUHDRS结果未达到统计学显著性。UniQure于9月2日基于三年期分析提交了生物制品许可申请;由Levi & Korsinsky LLP提供支持的SueWallSt宣布调查此前有关AMT-130临床结果及疗效持久性的陈述是否存在重大误导。现有信息并未认定UniQure违反证券法。

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