Capricor Therapeutics周三公布其德拉米奥塞尔治疗杜氏肌营养不良症的关键性3期HOPE-3试验取得积极的24个月结果后,公司股价上涨。与安慰剂相比,这款细胞疗法在为期两年的评估中减缓了上肢功能下降,支持Capricor重点保护上肢功能的修订版生物制品许可申请。FDA的目标决定日期为11月22日。该修订策略是在FDA咨询委员会于7月投票反对建议批准德拉米奥塞尔用于DMD相关心肌病之后提出的,不过FDA仍可能作出不同决定。B. Riley将Capricor评级从中性上调至买入,并将目标价从5美元上调至21美元。据Benzinga Pro,截至发布时,Capricor股价上涨11.79%,报9.59美元。HOPE-3结果建立在一项12个月分析的基础上,该分析显示,与安慰剂相比,上肢功能下降减少了54%,p=0.03;共有106名患者中的82名完成了24个月随访。Capricor目前仍没有商业产品收入,依赖融资和合作协议,包括其与日本新药在日本开展的合作。