uniQure公布其主要亨廷顿病基因疗法候选药物AMT-130较弱的48个月数据后,公司股价从39.11美元跌至24.51美元,跌幅约37.3%。根据复合统一亨廷顿病评定量表,该疗法显示疾病进展减缓44%,而36个月时为75%。现有数据包含缺失信息,且结果不具备统计显著性。Kirby McInerney LLP正在调查uniQure或其高级管理层成员是否违反联邦证券法,或从事其他违法商业行为;目前尚未提起诉讼。此次调查发生在uniQure于9月2日向FDA提交生物制品许可申请之后,该申请基于公司36个月数据分析,此前公司已于6月宣布计划寻求批准。