Ultragenyx表示，欧盟药品监管机构欧洲药品管理局（EMA）已确认其针对rebisufligene etisparvovec的上市许可申请有效。rebisufligene etisparvovec是一种针对黏多糖贮积症III型A（MPS IIIA）的在研基因疗法，该疾病也称为A型圣菲利波综合征。确认有效表明申请材料已足够完整，可以进入正式科学审评，但不构成批准，也不代表该疗法已被证实具有安全性或有效性。该疗法还获得了EMA的PRIME资格和孤儿药资格认定。Ultragenyx表示，公司正继续在多个地区推进监管沟通，包括与英国药品和保健产品监管机构以及沙特食品药品管理局的沟通；与此同时，该申请将依据欧盟联合临床评估框架接受评估。MPS IIIA是一种超罕见且致命的溶酶体贮积病，会在儿童早期导致进行性神经系统恶化。Ultragenyx表示，该疗法于2026年9月17日获得FDA批准。