BioMarin在日本广岛举行的世界肌肉学会第31届年度大会上公布了PROPEL开放标签延长期研究的五年数据。结果显示，在晚发型庞贝病患者中，POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）联合OPFOLDA（miglustat）可带来持久的运动功能结果，并使肺功能相对稳定。该分析纳入了82名从PROPEL原始基线期继续接受治疗的成人患者，其中62名此前接受过酶替代治疗，20名此前未接受过酶治疗。在既往接受过ERT的患者中，基线时既往ERT的平均治疗时长为7.6年。至第5年，六分钟步行距离占预测值的平均变化为0.7%；此前未接受ERT的患者截至第4.5年的变化为10.5%。两组患者的预测用力肺活量分别变化了-2.8%和-4.4%。研究未出现新的安全性信号；51.2%的患者发生了治疗相关不良事件，5名患者因安全性原因停止治疗，其中2名是由于发生严重治疗相关事件。BioMarin还公布了在适用于外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症男孩中开展的在研反义寡核苷酸nivudirsen早期1/2期数据，结果显示其总体耐受性良好，并且包括接近全长抗肌萎缩蛋白表达在内的多项指标均取得积极结果。